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Post 120 - Pratica clinica a ipotesi nulla
di Danilo di Diodoro (pubblicato il 01/02/2013 alle 08:29:27, in Post, cliccato 1874 volte)

Venerdì 1° febbraio 2013

E se partissimo dall’idea che poco o nulla di quello che facciamo in Medicina serve a qualcosa? Sarebbe un capovolgimento di fronte , visto che, un po’ per tradizione, un po’ per la spinta del mercato e delle professioni, un po’ perché medici e pazienti devono comunque vivere anche di illusioni, oggi le cose stanno esattamente all’incontrario. Ossia, quasi sempre i clinici partono dal presupposto che i trattamenti funzionino e che le ipotesi fisiopatologiche siano uno strumento credibile e affidabile per capire e prevedere quello che succede nel corpo e talvolta anche nella mente di un malato.

Di questo capovolgimento, che in realtà è un po’ la filosofia di base dell’Evidence Based Medicine, parla in maniera molto chiara Scott K. Aberegg, medico di Salt Lake City, nello Utah, autore di un blog intitolato Medical Evidence Blog in un post  nel quale afferma che lui questo capovolgimento lo sta già applicando. Infatti dice di aver capito da tempo che, ad esempio, i nuovi trattamenti arrivano sulla piazza con grandi promesse e generando grandi aspettative, ma che poi nel tempo, al confronto con la pratica clinica, si dimostrano spesso decisamente meno brillanti. Dunque, sarebbe meglio e anche più scientifico fare il contrario, ossia partire dalla cosiddetta ipotesi nulla, come si fa nei trial clinici: l’ipotesi iniziale è che un trattamento non funzioni, poi se dimostra invece di funzionare, tanto meglio.

Secondo il dottor Aberegg, ci dovrebbero essere solo due tipi di eccezione a questo atteggiamento estremamente realista:

-1) l’osservazione degli effetti di un trattamento talmente robusti e smaccati che per non notarlo bisognerebbe praticamente chiudere gli occhi. Sono quei casi in cui non si potrebbe neanche fare un trial, dal momento che non sarebbe etico, talmente evidente è l’efficacia già nella normale pratica clinica. Il cosiddetto NNT (Number Needed to Treat – il numero delle persone da trattare perché una ne tragga un beneficio) in questi casi è piccolissimo e può addirittura coincidere con l’1. Un esempio: la colecistectomia per la colecistite settica.

-2) l’esistenza di trial privi di bias e di buona qualità che dimostrano inequivocabilmente l’effetto di un certo trattamento rilevato su endpoint clinicamente significativi sia per il medico sia per il malato. L’NNT in questi casi può essere maggiore rispetto a quello del caso precedente e quindi l’efficacia si palesa meno chiaramente da sola. Un esempio: l’acido acetilsalicilico per l’infarto del miocardio.

Nella realtà attuale della Medicina, come ho detto, l’ipotesi iniziale è che i trattamenti funzionino, spesso in base a ipotesi fisiopatologiche e farmacologiche teoriche, che per i farmaci sono accompagnate da trial registrativi studiati ad hoc. E sulla base di queste ipotesi e di questi trial non sempre realmente significativi per i malati, i trattamenti entrano nella pratica clinica. Poi nel tempo, alle volte molto tempo, alle volte un tempo infinito, forse si capirà se funzionano davvero o no. Un esempio: il selenio  per la prevenzione primaria della malattie cardiache per i suoi effetti di tipo antiossidante. Utilizzato ampiamente a tal fine, specie negli Stati Uniti, senza prove. Adesso arriva una revisione Cochrane a dimostrare la sua totale inefficacia, e il rischio (anche se statisticamente non significativo) che il suo utilizzo da parte di persone che seguono una normale dieta possa indurre diabete di tipo 2. Ma già sappiamo che, a testimonianza della totale irrazionalità del sistema, non sarà questa revisione a interrompere l’impiego del selenio nella prevenzione cardiologica.

Il dottor Aberegg vorrebbe capovolgere questo stato di cose e si sente il seguace di una sorta di nuova religione ( o antireligione, a seconda di come la si vuole vedere): “una religione” afferma, “che adora l’ipotesi nulla, e i cui seguaci credono che nulla funzioni a meno che non lo vedono con i propri occhi, o a meno che non abbiano in mano un RCT convincente che dimostra che quel certo trattamento funziona”.

Si potrebbero fare molte riflessioni su questo tema, comprese quelle sull’affidabilità di un trial, dei trial registrativi, di molti trial, delle revisioni sistematiche e così via. Ma preferisco farne una sola su questa affermazione del dottor Aberegg: “nulla funziona a meno che non lo vedo con i miei occhi”, riferita al primo scenario da lui riportato, quello del trattamento con effetti robusti e smaccati. E’ proprio qui che si annida il problema. Molti clinici (ma spesso anche molti pazienti) vedono comparire davanti ai loro occhi - perfino in TUTTI i casi che trattano- effetti terapeutici inesistenti, li vedono e li toccano, se ne convincono al di là di ogni ragionevole dubbio, anche quando l’NNT è ben lungi dal fatidico numero 1. E questa loro convinzione, in assenza di qualunque altra prova, diventa una sorta di realtà parallela, difficilissima da scalzare. Altrimenti non si spiegherebbe come mai trattamenti del tutto privi di qualunque prova di efficacia continuino a essere erogati a piene mani dai terapeuti straconvinti, a essere graditi dai pazienti, a essere sovvenzionati con denaro pubblico. Questo è certamente un male, ma forse invece alla fine è anche un bene. Visto che la pratica clinica ha per larga parte l’obiettivo non di guarire ma di curare e di dare sollievo, è meglio se ha molte frecce al proprio arco, anche quelle completamente illusorie. Peccato che tutto questo accada per molti clinici in condizioni di totale inconsapevolezza, il che dà all’intero sistema caratteristiche di completa irrazionalità.