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Scire – Post 48: Evviva i pragmatici, forse
di Danilo di Diodoro (pubblicato il 21/09/2009 alle 15:22:58, in Post)
Lunedì 21 settembre 2009

Quando leggi un articolo primario che riporta i risultati di una ricerca clinica, dovresti sempre chiederti qual è il tipo di disegno di studio che c’è dietro. In altre parole, sarebbe bene cercare di capire innanzitutto se si tratta di uno studio osservazionale o di uno studio sperimentale, per poi provare a comprendere anche, ad esempio per gli studi sperimentali, se sei di fronte a un trial randomizzato e controllato . In questo caso, però, sta diventando sempre più importante fare anche un piccolo ulteriore passo avanti. Se è un trial randomizzato e controllato (RCT) sarà di tipo esplicativo (explanatory) o di tipo pragmatico (pragmatic)? Ce lo ricordano Merrick Zwarenstein e Shaun Treweek, rispettivamente canadese e inglese, in un breve articolo apparso sulla rivista EBM,  intitolato What kind of randomised trials do patients and clinicians need?

La distinzione fra trial esplicativi e trial pragmatici fu introdotta nel 1967 da Daniel Schwartz e Joseph Lellouch, i quali definirono esplicativi quei trial che esplorano l’efficacia di trattamenti estremamente selezionati in setting clinici ideali e quindi diversi da quelli reali, perché ristretti a pazienti molto selezionati e strettamente monitorizzati; definirono invece pragmatici i trial che esplorano l’efficacia di trattamenti davvero attuabili in un reale setting clinico. La lingua inglese ha anche due termini differenti per indicare la diversa “efficacia” dimostrata da questi due tipi di trial: quella dei trial esplicativi è chiamata efficacy, mentre quella dei trial pragmatici è chiamata effectiveness. I trial esplicativi servirebbero soprattutto a “capire un processo biologico testando l’ipotesi che la risposta biologica osservata possa essere spiegata dall’esposizione a un particolare trattamento”; quelli pragmatici sarebbero invece “utili per le decisioni cliniche reali tra diversi trattamenti disponibili”. I primi hanno quindi una maggiore validità cosiddetta “interna”, i secondi quella cosiddetta “esterna”. I primi utilizzano spesso end-point (o outcome) surrogati rilevabili a breve termine (ad esempio il livello di colesterolo), i secondi end point (o outcome) clinici rilevanti per medici e pazienti, come l’infarto del miocardio o la mortalità.

Detta così, tutti faremmo il tifo senz’altro per i trial pragmatici, che oltretutto hanno la simpatica caratteristica di essere molto più facilmente realizzabili di quelli esplicativi. Eppure, Zwarenstein e Treweek ricordano come una recente revisione abbia trovato non più di 100 veri trial pragmatici negli oltre 500.000 trial rintracciabili in Medline. In realtà spesso la distinzione fra trial esplicativi e pragmatici non è così netta, e si dovrebbe parlare piuttosto di una sorta di continuum che va dall’esplicativo al pragmatico, ma non c’è dubbio sul fatto che lungo questo continuum i trial vadano in larga parte a posizionarsi verso l’estremo dell’esplicativo.

Questo accade perché molti ricercatori temono che l’approccio pragmatico possa essere considerato poco valido, non scientifico, anche sotto la pressione esercitata dalle agenzie regolatorie del farmaco, che per poter concedere la registrazione di una nuova molecola richiedono trial che siano il più possibile esenti da ombre, quali criteri diagnostici poco chiari, scarsa compliance dei pazienti, strumenti di misurazione approssimativi, insufficiente abilità dei rilevatori. Un altro motivo potrebbe risiedere nel fatto che ormai da molto tempo non vengono scoperte molecole dotate di effetti eclatanti, e per far emergere effetti terapeutici sottili c’è bisogno di trial fortemente esplicativi, sulla cui reale influenza sulla pratica clinica ci si dovrebbe però poi interrogare non poco.

E allora? Evviva i trial pragmatici? Forse sì, ma con qualche attenzione. I trial esplicativi servono anche a tenere il campo dell’osservazione sgombro da tutti quegli elementi di confusione che il setting clinico reale porta inevitabilmente con sé, primo fra tutti l’effetto placebo. E poi un trial pragmatico potrebbe facilmente, con tutti i suoi potenziali errori (o distorsioni o bias)  far apparire efficace un trattamento che non lo è, e viceversa. Quindi potrebbe prestarsi più o meno consapevolmente a un uso strumentale, specie quando il ricercatore dovesse trovarsi in una condizione di conflitto d’interessi che non sempre e necessariamente è di tipo economico.

Quindi, almeno secondo il mio punto di vista, evviva i trial pragmatici, ma solo se molto ben disegnati e condotti, e realizzati su popolazioni ben definite di pazienti reali, sempre tenendo presente i limiti insiti in questo tipo di studio, che sono ben delineati in un recente articolo apparso su ACP Journal Club/Annals of Internal Medicine. Credo inoltre che i trial pragmatici dovrebbero essere realizzati preferibilmente quando dei trial esplicativi avessero già dimostrato che quello specifico trattamento in esame sembra in grado di generare una risposta biologica di tipo terapeutico oggettivamente osservabile e chiaramente distinguibile dal mero effetto placebo. Che è esattamente il compito dei trial esplicativi.

 
 
 
# 1
Grazie Blog Scire per queste chiare e sintetiche considerazioni sui trial.
Pur essendo un medico pratico, apprezzo la possibilità di meglio valutare le molte informazioni scientifiche che si incontrano quotidianamente, e di poter leggere i risultati delle ricerche cliniche con meno perplessità e qualche strumento critico in più.
Comunque evviva i pragmatici che non temono gli elementi di confusione.
di  Loredana  (inviato il 21/09/2009 alle 19:11:25)
 
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