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Post 157 – Frettolose speranze
di Danilo di Diodoro (pubblicato il 11/08/2015 alle 08:33:00, in Post)

Martedì 11 agosto 2015

La legge statunitense Right-to-try (Diritto di provarci), già introdotta nella maggioranza degli stati, consente a pazienti con malattie terminali di chiedere l’accesso a farmaci ancora in fase sperimentale, al di fuori dei trial clinici e senza il permesso per uso compassionevole da parte dell’FDA (Food and Drug Administration). La legge  è stata promossa dal Goldwater Institute e prescrive che la richiesta sia fatta dal medico curante del paziente. Il suo principio ispiratore è velocizzare l’accesso per chi ormai ha poco tempo davanti a sé e anche di deburocratizzarlo. Ne parla un articolo pubblicato su JAMA, intitolato Questions of safety and fairness raised as Right-to-try movement gains steam, scritto da Julie Jacob. Naturalmente la questione solleva mille problemi di tutti i tipi.

Il primo è il rischio di inseguire false, seppur comprensibili, speranze, considerato anche che i medici curanti poco o nulla possono sapere della reale efficacia e dei possibili rischi dei farmaci ancora in via di sperimentazione. Inoltre sotto c’è l’idea che comunque il nuovo che arriva sia, o possa essere, meglio del vecchio, mentre la storia recente insegna che spesso le illusioni create dalle nuove molecole si sono infrante sugli scogli di un’efficacia reale non dissimile da quella di farmaci già disponibili, e di effetti collaterali inaspettati, talora anche gravi. Non tutti sanno, tra l’altro, che la vigente legislazione europea non richiede che i nuovi farmaci siano migliorativi rispetto a quelli esistenti, per poter entrare sul mercato. È vero che chi è agli ultimi stadi di una malattia terminale ha poco da perdere e in teoria potrebbe invece avere un vantaggio inaspettato, ma c’è da tenere presente il rischio di un peggioramento della qualità di vita per effetti avversi del farmaco, proprio quando di vita ne resta poca.

Insomma, un dilemma, che coinvolge anche le stesse aziende farmaceutiche, chiamate a decidere se fornire il farmaco e a chi. A parte considerazioni etiche, le aziende devono fare anche valutazioni di opportunità. Concedere a un paziente un farmaco ancora in sperimentazione potrebbe indurre altri pazienti a rifiutare l’ingresso nei trial, per timore di finire nel gruppo placebo. E l’eventuale manifestazione di eventi avversi nel singolo paziente anche al di fuori dei trial clinici potrebbe comunque mettere a repentaglio il percorso di approvazione del farmaco.

Poi ci sono le questioni economiche. Chi paga per un farmaco sperimentale non ancora testato? Negli Stati Uniti paga il singolo paziente e i costi possono essere molto salati. Nel caso riportato dall’articolo di Julie Jacob, alcuni pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica volevano l’accesso a una terapia con cellule staminali i cui trial clinici erano ancora in corso all’Università del Michigan. Poi si è scoperto che ogni trattamento sarebbe costato circa 100.000 dollari, a fronte di un’efficacia ancora non dimostrata e di possibili effetti avversi non del tutto conosciuti. Alla fine tutti i pazienti si sono tirati indietro. Secondo la dottoressa Eva Feldman, direttrice del programma di ricerca neurologica dell’Università del Michigan, è molto importante che ai pazienti vengano spiegati chiaramente i dubbi ancora esistenti sull’efficacia e i possibili rischi di un farmaco i cui trial clinici sono ancora in corso, a fronte di un esborso economico certo.

E in Italia? Non esiste una legge Right-to-try, e da noi il sistema sanitario nazionale (SSN) è sempre più impegnato a selezionare gli interventi da erogare gratuitamente solo sulla base della loro appropriatezza dimostrata. L’accesso a carico del SSN di trattamenti che non abbiano ancora completato il percorso di sperimentazione sembra essere fuori discussione. “I pazienti hanno però la possibilità di richiedere, per casi molto selezionati, l’accesso a farmaci che abbiano completato almeno la fase 2 o che abbiano in corso i trial clinici di fase 3” spiega il dottor Corrado Iacono, segreteria scientifica del Comitato Etico Interaziendale Bologna-Imola. “La domanda viene fatta dal medico o da un team di medici, sempre che il paziente abbia già effettuato le linee di trattamento già previste, ed è valutata con procedura accelerata dal Comitato Etico locale; successivamente all’approvazione la documentazione viene inviata all’AIFA per notifica. Il farmaco è fornito gratuitamente dall’azienda farmaceutica, alla quale viene di solito chiesto di garantire la continuità della fornitura fino alla disponibilità locale del farmaco.”

L’esempio statunitense solleva problemi etici e scientifici importanti, ed è un monito a tenere conto di quella particolare condizione psicologica in cui vengono a trovarsi pazienti e familiari a fronte di una situazione clinica ormai disperata. Credo che sia compito delle istituzioni sanitarie tenere fermi i principi cautelativi del processo di sperimentazione delle nuove terapie, ma con l’impegno massimo affinché non ci siano mai ritardi in questo processo per inefficienza o burocratizzazione, in modo da garantire la correttezza scientifica, ma anche il rispetto dei diritti di chi spera nell’aiuto di nuovi trattamenti che si profilano all’orizzonte, quando ormai non ha più molto tempo.

 
 
 
# 1
Buon giorno,
io penso che, esaurito il numero previsto dei partecipanti al trial sul dato farmaco sperimentale, si possa costituire un gruppo di persone con i requisiti adatti (analoghi a quelli del trial) ma che assumano il farmaco con la certezza di non sottostare al doppio cieco randomizzato o altro ma abbiano la sicurezza di utilizzare il vero farmaco e non il placebo: la risposta di persone con questa condizione psicologica, rafforzata anche dal comportamento dei sanitari e familiari, convinti anche loro della sicura assunzione del farmaco.
L'esito dei risultati di questo gruppo (convinto) sarebbe un buon complemento alla valutazione finale della sperimentazione ufficiale.
Suppongo che aggiungere speranza alla vita di chi già sta utilizzando (spesso coscientemente) cure palliative, non possa che rafforzarne la volontà ed il carattere permettendogli di affrontare, male che vada, l'exitus con la consapevolezza, comunque, di aver contribuito ad un progetto utile agli altri.
Questo, credo, può esser considerato "eticamente utile e corretto" anche se andrebbe articolato in maniera opportuna...
Ho frequentato un hospice per un anno e sono convinto di quello che dico!
Fermiamo la scala di Karnofsky... almeno proviamoci!
di  Gianni Tosin, Pres. Ass. Pro-Des, San Camillo Roma  (inviato il 11/08/2015 alle 12:19:37)
# 2
Bisognerebbe conoscere nei dettagli la norma americana; perché, una volta acquisito il consenso (volontà) del malato, e su richiesta (da ritenersi per definizione ragionevole) del sanitario, resta da decidere chi deve pagare. E, se si tratta di farmaci ancora in fase II, o III, non esiste nemmeno un prezzo. In un sistema sanitario che usa soldi pubblici, sarei molto restrittivo. Negli USA la situazione sociale e politica è differente; anche l'uso di farmaci off label è molto più diffuso, e ciò di cui si discute è la liceità della propaganda delle aziende che promuovono le indicazioni non registrate; e in campo oncologico sono tante...
di  Enrico Delfini, Mmg Bologna  (inviato il 15/08/2015 alle 02:49:56)
 
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